SFDA lulus pendaftaran Jascayd untuk rawatan fibrosis pulmonari idiopatik

Riyadh — Lembaga Makanan dan Dadah Saudi (SFDA) telah meluluskan pendaftaran Jascayd (nerandomilast) untuk rawatan pesakit dewasa yang menghidap fibrosis pulmonari idiopatik (IPF). Kelulusan itu diberikan selepas penilaian menyeluruh terhadap keberkesanan, keselamatan dan kualiti ubat tersebut, menurut agensi berita Saudi SPA pada 3 Oktober 2026.

Seperti dilaporkan agensi berita Saudi SPA, Jascayd sebelum ini telah diberikan penetapan Ubat Yatim (Orphan Drug designation) di bawah Program Ubat Yatim SFDA. Penetapan itu memberi insentif kepada pembangunan ubat bagi penyakit jarang yang menjejaskan bilangan pesakit yang terhad.

Fibrosis pulmonari idiopatik ialah penyakit paru-paru jarang yang bersifat progresif. Penyakit ini dicirikan oleh pembentukan berterusan tisu parut berserabut di dalam paru-paru. Parut tersebut menggantikan tisu paru-paru yang sihat, sekali gus membawa kepada sesak nafas yang teruk dan batuk berterusan. Persoalannya, berapa ramai pesakit di Arab Saudi yang sedang menunggu pilihan rawatan baharu seumpama ini?

Jascayd ialah perencat fosfodiesterase 4 (PDE4) dengan perencatan keutamaan terhadap subjenis PDE4B. Enzim ini terdapat di dalam paru-paru dan memainkan peranan penting dalam fibrosis serta keradangan. Dengan menyekat PDE4B, ubat ini meningkatkan paras cAMP intrasel dan mengurangkan ekspresi faktor pertumbuhan pro-fibrotik serta sitokin keradangan yang diketahui meningkat secara berlebihan dalam pesakit IPF.

Kelulusan itu diberikan selepas penilaian menyeluruh oleh SFDA terhadap keberkesanan, keselamatan dan kualiti ubat. Dalam ujian pivotal Fasa 3 FIBRONEER-IPF, seramai 1,177 pesakit IPF diagihkan secara rawak untuk menerima Jascayd 9 mg dua kali sehari, Jascayd 18 mg dua kali sehari, atau plasebo selama 52 minggu.

Penurunan dalam kapasiti vital paksa (FVC) ialah 115 mL dengan Jascayd 18 mg dan 139 mL dengan Jascayd 9 mg, berbanding 184 mL dengan plasebo. Anggaran perbezaan rawatan berbanding plasebo ialah 69 mL dan 45 mL masing-masing. Kedua-dua dos menunjukkan pengurangan penurunan FVC yang signifikan secara statistik berbanding plasebo. Apakah maksud perbezaan 69 mL dan 45 mL itu kepada pesakit yang menghadapi penyakit progresif setiap hari?

Penemuan tersebut disokong oleh kajian Fasa 2 yang lebih awal melibatkan 147 pesakit IPF, di mana Jascayd 18 mg dua kali sehari menunjukkan kesan yang menggalakkan terhadap FVC berbanding plasebo selepas 12 minggu. Kajian awal itu menjadi asas kepada reka bentuk ujian Fasa 3 yang lebih besar dan lebih panjang tempohnya.

SFDA menyatakan bahawa reaksi buruk yang paling kerap dilaporkan termasuk cirit-birit, loya, penurunan berat badan, hilang selera makan dan sakit belakang. Rawatan perlu digunakan di bawah pengawasan perubatan selaras dengan produk yang diluluskan. Bagaimanakah pesakit dan doktor akan menimbang manfaat paru-paru berbanding kesan sampingan ini dalam amalan klinikal harian?

Keputusan kelulusan ini menambah satu lagi pilihan terapeutik dalam bidang penyakit paru-paru jarang di Arab Saudi. Ia juga menunjukkan peranan SFDA dalam menilai ubat-ubatan baharu sebelum ia boleh dipasarkan dan digunakan oleh pesakit di dalam negara. Apakah kesan kelulusan seumpama ini terhadap masa menunggu pesakit untuk mendapat rawatan baharu?

Program Ubat Yatim SFDA memberi ruang kepada pembangunan ubat bagi penyakit jarang yang sering kurang mendapat perhatian pasaran. Penetapan Ubat Yatim untuk Jascayd sebelum kelulusan menunjukkan ubat itu melalui laluan penilaian khusus sebelum pendaftaran penuh diberikan. Mengapakah penyakit jarang seperti IPF memerlukan insentif khas untuk menarik penyelidikan dan pembangunan?

Dalam ujian FIBRONEER-IPF, tempoh rawatan 52 minggu membolehkan penyelidik memerhati kadar penurunan FVC sepanjang setahun. FVC ialah ukuran jumlah udara yang boleh dihembus keluar selepas menarik nafas sedalam mungkin, dan penurunannya menjadi penanda utama kemerosotan fungsi paru-paru dalam IPF. Apakah yang berlaku kepada pesakit apabila fungsi paru-paru terus menurun dari tahun ke tahun?

Kedua-dua dos Jascayd yang diuji menunjukkan pengurangan penurunan FVC berbanding plasebo, dengan dos 18 mg menunjukkan perbezaan yang lebih besar berbanding dos 9 mg. Namun, reaksi buruk yang dilaporkan perlu diambil kira dalam pemilihan dos dan pemantauan pesakit. Bagaimanakah keseimbangan antara dos lebih tinggi dan toleransi pesakit akan ditentukan dalam amalan sebenar?

SFDA menekankan bahawa rawatan perlu digunakan di bawah pengawasan perubatan. Ini bermakna pesakit tidak boleh memulakan atau menyesuaikan rawatan sendiri tanpa nasihat doktor. Adakah pengawasan perubatan yang ketat akan mengehadkan akses pesakit di kawasan yang kekurangan pakar paru-paru?

Kelulusan pendaftaran ini berlaku selepas penilaian keberkesanan, keselamatan dan kualiti oleh SFDA, dan ia merangkumi pesakit dewasa dengan IPF. Butiran lanjut mengenai harga, ketersediaan bekalan dan tarikh pengedaran tidak dinyatakan dalam kenyataan tersebut. Apakah yang perlu diketahui pesakit sebelum rawatan ini sampai ke hospital dan farmasi?

Kenyataan SPA tidak menyatakan nilai pelaburan, jadual pengedaran, harga ubat, bilangan pesakit IPF di Arab Saudi, atau butiran penuh reaksi buruk yang dilaporkan dalam ujian. Ia juga tidak menyatakan sama ada ubat itu akan dikeluarkan melalui pusat khusus atau hospital tertentu sahaja.

Apakah yang diluluskan oleh SFDA? SFDA meluluskan pendaftaran Jascayd (nerandomilast) untuk rawatan pesakit dewasa yang menghidap fibrosis pulmonari idiopatik (IPF). Ubat itu sebelum ini diberi penetapan Ubat Yatim di bawah Program Ubat Yatim SFDA. Kelulusan diberikan selepas penilaian menyeluruh terhadap keberkesanan, keselamatan dan kualiti ubat tersebut, menurut SPA.

Apakah itu fibrosis pulmonari idiopatik? IPF ialah penyakit paru-paru jarang yang progresif, dicirikan oleh pembentukan berterusan tisu parut berserabut di dalam paru-paru. Parut itu menggantikan tisu paru-paru sihat dan membawa kepada sesak nafas teruk serta batuk berterusan. Penyakit ini menjejaskan fungsi paru-paru dari semasa ke semasa dan memerlukan pemantauan perubatan berterusan.

Bagaimanakah Jascayd berfungsi? Jascayd ialah perencat fosfodiesterase 4 (PDE4) dengan perencatan keutamaan terhadap subjenis PDE4B. Enzim ini terdapat di paru-paru dan berperanan dalam fibrosis serta keradangan. Dengan menyekat PDE4B, ubat meningkatkan paras cAMP intrasel dan mengurangkan ekspresi faktor pertumbuhan pro-fibrotik serta sitokin keradangan yang meningkat dalam pesakit IPF.

Apakah keputusan ujian FIBRONEER-IPF? Dalam ujian Fasa 3 itu, 1,177 pesakit IPF diagihkan secara rawak kepada Jascayd 9 mg dua kali sehari, Jascayd 18 mg dua kali sehari, atau plasebo selama 52 minggu. Penurunan FVC ialah 115 mL dengan dos 18 mg dan 139 mL dengan dos 9 mg, berbanding 184 mL dengan plasebo. Perbezaan rawatan berbanding plasebo ialah 69 mL dan 45 mL.

Apakah reaksi buruk yang dilaporkan? SFDA menyatakan reaksi buruk yang paling kerap dilaporkan termasuk cirit-birit, loya, penurunan berat badan, hilang selera makan dan sakit belakang. Rawatan perlu digunakan di bawah pengawasan perubatan selaras dengan produk yang diluluskan. Pesakit perlu berbincang dengan doktor mengenai manfaat dan risiko sebelum memulakan rawatan.

Apakah yang tidak dinyatakan dalam kenyataan itu? Kenyataan SPA tidak menyatakan harga ubat, jadual pengedaran, bilangan pesakit IPF di Arab Saudi, nilai pelaburan, atau butiran penuh reaksi buruk dalam ujian. Ia juga tidak menyatakan sama ada ubat akan diedarkan melalui pusat atau hospital tertentu sahaja. Maklumat lanjut dijangka diumumkan kemudian.