SFDA registra Jascayd per la fibrosi polmonare idiopatica

Riyadh — L’Autorità saudita per gli alimenti e i farmaci (SFDA) ha approvato la registrazione di Jascayd (nerandomilast) per il trattamento dei pazienti adulti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Il farmaco aveva già ricevuto la designazione di farmaco orfano nell’ambito del Programma SFDA per i farmaci orfani.

Come ha riferito l’agenzia di stampa saudita SPA il 3 ottobre 2026, la decisione riguarda una malattia polmonare rara e progressiva, caratterizzata dalla continua formazione di tessuto cicatriziale fibroso nei polmoni.

La fibrosi polmonare idiopatica è una patologia rara e progressiva in cui il tessuto fibroso sostituisce il tessuto polmonare sano. Questa cicatrizzazione porta a grave mancanza di respiro e tosse persistente. Ma che cosa significa, per un paziente, ricevere una diagnosi di una malattia rara che colpisce proprio la capacità di respirare?

Jascayd è un inibitore della fosfodiesterasi 4 (PDE4) con inibizione preferenziale del sottotipo PDE4B. Questo enzima si trova nei polmoni e svolge un ruolo importante nella fibrosi e nell’infiammazione. Bloccando il PDE4B, il farmaco aumenta i livelli intracellulari di cAMP e riduce l’espressione dei fattori di crescita pro-fibrotici e delle citochine infiammatorie, che notoriamente risultano sovraespresse nei pazienti con IPF.

L’approvazione è stata concessa dopo una valutazione completa dell’efficacia, della sicurezza e della qualità del farmaco da parte della SFDA. Nel trial pivotale di Fase 3 FIBRONEER-IPF, 1.177 pazienti con IPF sono stati randomizzati a ricevere Jascayd 9 mg due volte al giorno, Jascayd 18 mg due volte al giorno oppure placebo per 52 settimane.

Il declino della capacità vitale forzata (FVC) è stato di 115 mL con Jascayd 18 mg e di 139 mL con Jascayd 9 mg, rispetto a 184 mL nel gruppo placebo. Le differenze di trattamento stimate rispetto al placebo sono state rispettivamente di 69 mL e 45 mL. Entrambe le dosi hanno dimostrato una riduzione statisticamente significativa del declino della FVC rispetto al placebo.

Ma perché la capacità vitale forzata è diventata il parametro centrale su cui si misura l’efficacia di una terapia per l’IPF? E in che modo una differenza di poche decine di millilitri può cambiare la vita quotidiana di chi convive con questa malattia?

Questi risultati sono stati supportati da uno studio precedente di Fase 2 condotto su 147 pazienti con IPF, in cui Jascayd 18 mg due volte al giorno ha dimostrato un effetto favorevole sulla FVC rispetto al placebo dopo 12 settimane.

La SFDA ha osservato che le reazioni avverse più comunemente riportate includevano diarrea, nausea, perdita di peso, diminuzione dell’appetito e mal di schiena. Il trattamento deve essere utilizzato sotto supervisione medica in conformità con il prodotto approvato.

La designazione di farmaco orfano ottenuta in precedenza nell’ambito del Programma SFDA per i farmaci orfani rappresenta un passaggio distinto rispetto alla registrazione vera e propria. Ma che cosa comporta, in concreto, per un farmaco ricevere prima la designazione di orfano e poi l’approvazione alla registrazione?

Il percorso della designazione di farmaco orfano è pensato per incentivare lo sviluppo di terapie destinate a malattie rare. Nel caso dell’IPF, si tratta di una patologia il cui nome stesso contiene l’aggettivo «idiopatica», a indicare che la causa resta sconosciuta. Quante malattie rare restano ancora senza una spiegazione della loro origine, e quante di esse attendono un trattamento approvato?

La valutazione della SFDA ha riguardato tre dimensioni: efficacia, sicurezza e qualità. Nel caso di Jascayd, il dossier si fonda sui dati del trial FIBRONEER-IPF e sullo studio di Fase 2 che lo ha preceduto. Il trial di Fase 3 ha coinvolto 1.177 pazienti, un numero che consente di confrontare due dosi distinte, 9 mg e 18 mg due volte al giorno, contro placebo, lungo un arco di 52 settimane.

La durata di 52 settimane è un elemento rilevante nella valutazione di una malattia progressiva: consente di osservare l’andamento del declino della funzione polmonare nel tempo e non solo in un singolo momento. Ma come si misura, nella pratica clinica, il declino della funzione respiratoria di un singolo paziente rispetto ai risultati medi di uno studio su oltre mille persone?

Il meccanismo d’azione di Jascayd si concentra sul PDE4B, un enzima presente nei polmoni. L’inibizione preferenziale di questo sottotipo aumenta i livelli intracellulari di cAMP e riduce l’espressione dei fattori di crescita pro-fibrotici e delle citochine infiammatorie. Si tratta di un percorso biologico distinto dalla semplice soppressione dei sintomi: l’obiettivo dichiarato è intervenire sui processi che alimentano fibrosi e infiammazione.

La fibrosi polmonare idiopatica è descritta come una malattia rara e progressiva in cui la cicatrizzazione sostituisce il tessuto polmonare sano. Le conseguenze riportate sono gravi mancanza di respiro e tosse persistente. Ma che cosa significa, sul piano della vita quotidiana, convivere con una tosse persistente e con una dispnea che tende a peggiorare nel tempo?

Il profilo di sicurezza riportato dalla SFDA elenca diarrea, nausea, perdita di peso, diminuzione dell’appetito e mal di schiena tra le reazioni avverse più comunemente osservate. La stessa autorità ha precisato che il trattamento deve essere utilizzato sotto supervisione medica, in conformità con il prodotto approvato. Ma in che modo il monitoraggio medico accompagna una terapia destinata a essere assunta due volte al giorno?

La registrazione di Jascayd si inserisce nel quadro delle decisioni regolatorie della SFDA relative ai farmaci destinati a malattie rare. Il Programma SFDA per i farmaci orfani ha già riconosciuto a Jascayd la designazione di farmaco orfano, e la registrazione rappresenta il passaggio successivo del percorso regolatorio.

Nel trial FIBRONEER-IPF, i valori di declino della FVC sono stati di 115 mL con la dose da 18 mg e di 139 mL con la dose da 9 mg, contro 184 mL nel placebo. Le differenze stimate rispetto al placebo sono state di 69 mL per la dose da 18 mg e di 45 mL per la dose da 9 mg. Entrambe le dosi hanno mostrato una riduzione statisticamente significativa del declino della FVC rispetto al placebo.

Lo studio di Fase 2, condotto su 147 pazienti, aveva mostrato un effetto favorevole sulla FVC con Jascayd 18 mg due volte al giorno rispetto al placebo dopo 12 settimane. Ma perché uno studio di Fase 2 su 147 pazienti e uno di Fase 3 su 1.177 pazienti vengono considerati complementari e non alternativi?

La notizia diffusa da SPA non indica il prezzo del farmaco, le modalità di rimborso né la data a partire dalla quale sarà disponibile per i pazienti. Non viene inoltre specificato se siano previste ulteriori fasi di monitoraggio post-registrazione. Si tratta di elementi che il comunicato non affronta e che, allo stato delle informazioni disponibili, restano fuori dal perimetro della notizia.

Resta il dato centrale: la SFDA ha approvato la registrazione di Jascayd (nerandomilast) per i pazienti adulti con fibrosi polmonare idiopatica, dopo una valutazione di efficacia, sicurezza e qualità, sulla base dei risultati del trial FIBRONEER-IPF e dello studio di Fase 2 che lo ha preceduto. Ma quante domande restano aperte, per i pazienti e per i clinici, dopo un’approvazione regolatoria di questo tipo?

Che cosa ha approvato la SFDA e per quale malattia? La SFDA ha approvato la registrazione di Jascayd (nerandomilast) per il trattamento dei pazienti adulti affetti da fibrosi polmonare idiopatica (IPF). Si tratta di una malattia polmonare rara e progressiva, caratterizzata dalla continua formazione di tessuto cicatriziale fibroso nei polmoni, che sostituisce il tessuto sano e provoca grave mancanza di respiro e tosse persistente. Il farmaco aveva già ricevuto la designazione di farmaco orfano nell’ambito del Programma SFDA per i farmaci orfani, come riportato da SPA il 3 ottobre 2026.

Come agisce Jascayd sul piano biologico? Jascayd è un inibitore della fosfodiesterasi 4 (PDE4) con inibizione preferenziale del sottotipo PDE4B, un enzima presente nei polmoni che svolge un ruolo importante nella fibrosi e nell’infiammazione. Bloccando il PDE4B, il farmaco aumenta i livelli intracellulari di cAMP e riduce l’espressione dei fattori di crescita pro-fibrotici e delle citochine infiammatorie, che risultano sovraespresse nei pazienti con IPF. L’approvazione è stata concessa dopo una valutazione completa di efficacia, sicurezza e qualità da parte della SFDA.

Quali risultati ha prodotto il trial FIBRONEER-IPF? Nel trial pivotale di Fase 3 FIBRONEER-IPF, 1.177 pazienti con IPF sono stati randomizzati a Jascayd 9 mg due volte al giorno, Jascayd 18 mg due volte al giorno o placebo per 52 settimane. Il declino della capacità vitale forzata (FVC) è stato di 115 mL con Jascayd 18 mg e di 139 mL con Jascayd 9 mg, contro 184 mL nel placebo. Le differenze stimate rispetto al placebo sono state di 69 mL e 45 mL, con una riduzione statisticamente significativa del declino della FVC per entrambe le dosi.

Quali dati provengono dallo studio di Fase 2? I risultati del trial di Fase 3 sono stati supportati da uno studio precedente di Fase 2 condotto su 147 pazienti con IPF. In quello studio, Jascayd 18 mg due volte al giorno ha dimostrato un effetto favorevole sulla FVC rispetto al placebo dopo 12 settimane. Si tratta di un numero di pazienti molto inferiore rispetto ai 1.177 del trial FIBRONEER-IPF, ma i dati sono stati richiamati a sostegno dei risultati della Fase 3 nella valutazione regolatoria.

Quali reazioni avverse sono state riportate? La SFDA ha indicato che le reazioni avverse più comunemente riportate includevano diarrea, nausea, perdita di peso, diminuzione dell’appetito e mal di schiena. L’autorità ha inoltre precisato che il trattamento deve essere utilizzato sotto supervisione medica, in conformità con il prodotto approvato. Il comunicato diffuso da SPA non specifica la frequenza di ciascuna reazione avversa né eventuali differenze nel profilo di sicurezza tra la dose da 9 mg e quella da 18 mg.

Che cosa non è indicato nella notizia della SFDA? Il comunicato riportato da SPA non indica il prezzo del farmaco, le modalità di rimborso né la data a partire dalla quale Jascayd sarà disponibile per i pazienti. Non viene inoltre specificato se siano previste ulteriori fasi di monitoraggio dopo la registrazione. Questi elementi non sono affrontati nella notizia e, allo stato delle informazioni disponibili, restano fuori dal perimetro dei dati diffusi dall’autorità saudita.