هيئة الغذاء والدواء السعودية تسجل دواء جاسكيد لعلاج التليف الرئوي مجهول السبب

وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء في السعودية على تسجيل دواء جاسكيد (نيراندوميلاست) لعلاج المرضى البالغين المصابين بالتليف الرئوي مجهول السبب، وهو مرض رئوي نادر وتقدمي يتسم بالتكوين المستمر للنسيج الليفي الندبي في الرئتين.

كما أفادت وكالة الأنباء السعودية (واس) في 3 أكتوبر 2026، أن الدواء كان قد حصل في وقت سابق على صفة دواء يتيم ضمن برنامج الأدوية اليتيمة التابع للهيئة.

ويحل هذا الندب محل أنسجة الرئة السليمة، ما يؤدي إلى ضيق شديد في التنفس وسعال مستمر. فكيف يغيّر تسجيل علاج جديد مسار مرض يتقدم ببطء ولا يترك للمريض سوى خيارات محدودة؟

وجاسكيد هو مثبط للفوسفوديستيراز 4 (PDE4) مع تثبيط تفضيلي للنوع الفرعي PDE4B. ويوجد هذا الإنزيم في الرئتين ويؤدي دوراً مهماً في التليف والالتهاب. ومن خلال حجب PDE4B، يرفع الدواء مستويات cAMP داخل الخلايا ويقلل التعبير عن عوامل النمو المؤيدة للتليف والسيتوكينات الالتهابية، وهي عوامل معروفة بفرط التعبير عنها لدى مرضى التليف الرئوي مجهول السبب.

فهل يكفي استهداف إنزيم واحد في مسار معقد لوقف تشكل الندب داخل الرئة؟

ومُنح التسجيل بعد تقييم شامل لفعالية الدواء وسلامته وجودته من قبل الهيئة. وفي تجربة FIBRONEER-IPF المحورية من المرحلة الثالثة، وُزّع 1177 مريضاً مصاباً بالتليف الرئوي مجهول السبب عشوائياً لتلقي جاسكيد بجرعة 9 ملغ مرتين يومياً، أو جاسكيد بجرعة 18 ملغ مرتين يومياً، أو دواء وهمي على مدى 52 أسبوعاً.

وبلغ الانخفاض في السعة الحيوية القسرية 115 مل مع جاسكيد 18 ملغ و139 مل مع جاسكيد 9 ملغ، مقابل 184 مل مع الدواء الوهمي. وبلغت فروق العلاج المقدّرة مقارنة بالدواء الوهمي 69 مل و45 مل على التوالي. وأظهرت الجرعتان انخفاضاً ذا دلالة إحصائية في تراجع السعة الحيوية القسرية مقارنة بالدواء الوهمي.

فماذا يعني الحفاظ على جزء من وظيفة الرئة على مدى عام كامل بالنسبة لمريض يعاني ضيقاً متواصلاً في التنفس؟

ودعمت هذه النتائج دراسة سابقة من المرحلة الثانية شملت 147 مريضاً مصاباً بالتليف الرئوي مجهول السبب، أظهر فيها جاسكيد بجرعة 18 ملغ مرتين يومياً تأثيراً إيجابياً على السعة الحيوية القسرية مقارنة بالدواء الوهمي بعد 12 أسبوعاً.

وأشارت الهيئة إلى أن الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً التي أُبلغ عنها تضمنت الإسهال والغثيان وفقدان الوزن ونقص الشهية وألم الظهر. ويجب استخدام العلاج تحت إشراف طبي وفقاً لنشرة المنتج المعتمدة.

فهل يدرك المرضى أن بعض هذه الأعراض قد تُنسب خطأً إلى المرض نفسه لا إلى الدواء؟

ويُصنّف التليف الرئوي مجهول السبب ضمن الأمراض النادرة، ويتميز بتشكل مستمر للنسيج الليفي الندبي في الرئتين، وهو ما يستبدل أنسجة الرئة السليمة ويؤدي إلى ضيق شديد في التنفس وسعال مستمر. ويظل مسار المرض تقدمياً بطبيعته، ما يجعل أي خيار علاجي جديد موضع متابعة من المرضى والأطباء على حد سواء.

فكيف يوازن الطبيب بين الفائدة المرجوة على وظائف الرئة والأعراض الجانبية المحتملة على المدى الطويل؟

ويمثل برنامج الأدوية اليتيمة في الهيئة مساراً مخصصاً للأدوية الموجهة لعلاج حالات نادرة، وقد مُنح جاسكيد صفة دواء يتيم ضمن هذا البرنامج قبل الموافقة على تسجيله. ويعكس هذا المسار اهتماماً بالحالات التي تصيب أعداداً محدودة من المرضى ولا تجذب عادة استثمارات دوائية واسعة.

فهل تصبح الأدوية اليتيمة ركيزة ثابتة في منظومة التسجيل الدوائي بالمملكة؟

واستند قرار التسجيل إلى تقييم شامل غطى الفعالية والسلامة والجودة، إضافة إلى بيانات التجربة المحورية التي امتدت 52 أسبوعاً وشملت 1177 مريضاً، وبيانات المرحلة الثانية التي شملت 147 مريضاً. وتتفق هذه المعطيات على أن الدواء أظهر تأثيراً على معدل تراجع السعة الحيوية القسرية، وهو المؤشر المعتمد لقياس تدهور وظائف الرئة في هذا المرض.

فما الذي يعنيه أن يكون الفرق في التراجع 69 مل و45 مل بين الجرعتين والدواء الوهمي؟

ولم تذكر الوكالة سعر الدواء في السوق السعودية، ولا موعد توافره في الصيدليات أو المستشفيات، ولا التفاصيل الكاملة لنشرة المنتج المعتمدة، كما لم تحدد الفئات التي قد تُمنع من استخدامه خارج ما ورد في نص النشرة.

ما الذي وافقت عليه هيئة الغذاء والدواء السعودية؟ وافقت الهيئة العامة للغذاء والدواء على تسجيل دواء جاسكيد (نيراندوميلاست) لعلاج المرضى البالغين المصابين بالتليف الرئوي مجهول السبب، وهو مرض رئوي نادر وتقدمي. وجاء التسجيل بعد تقييم شامل لفعالية الدواء وسلامته وجودته. وكان الدواء قد حصل في وقت سابق على صفة دواء يتيم ضمن برنامج الأدوية اليتيمة التابع للهيئة، بحسب ما أفادت وكالة الأنباء السعودية (واس) في 3 أكتوبر 2026.

كيف يعمل دواء جاسكيد في الجسم؟ جاسكيد هو مثبط للفوسفوديستيراز 4 (PDE4) مع تثبيط تفضيلي للنوع الفرعي PDE4B، وهو إنزيم موجود في الرئتين ويؤدي دوراً مهماً في التليف والالتهاب. ومن خلال حجب PDE4B، يرفع الدواء مستويات cAMP داخل الخلايا ويقلل التعبير عن عوامل النمو المؤيدة للتليف والسيتوكينات الالتهابية، وهي عوامل معروفة بفرط التعبير عنها لدى مرضى التليف الرئوي مجهول السبب.

ما نتائج التجربة المحورية للمرحلة الثالثة؟ في تجربة FIBRONEER-IPF، وُزّع 1177 مريضاً عشوائياً لتلقي جاسكيد 9 ملغ مرتين يومياً أو 18 ملغ مرتين يومياً أو دواء وهمي على مدى 52 أسبوعاً. وبلغ الانخفاض في السعة الحيوية القسرية 115 مل مع الجرعة 18 ملغ و139 مل مع الجرعة 9 ملغ، مقابل 184 مل مع الدواء الوهمي، بفروق علاج مقدّرة بلغت 69 مل و45 مل على التوالي، وأظهرت الجرعتان انخفاضاً ذا دلالة إحصائية في تراجع السعة الحيوية القسرية.

ما الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً للدواء؟ أشارت الهيئة إلى أن الآثار الجانبية الأكثر شيوعاً التي أُبلغ عنها تضمنت الإسهال والغثيان وفقدان الوزن ونقص الشهية وألم الظهر. ويجب استخدام العلاج تحت إشراف طبي وفقاً لنشرة المنتج المعتمدة. ولم تنشر الوكالة تفاصيل إضافية عن نسب تكرار هذه الأعراض أو مدى شدتها بين المرضى المشاركين في التجارب السريرية.

ما هو التليف الرئوي مجهول السبب؟ التليف الرئوي مجهول السبب مرض رئوي نادر وتقدمي يتسم بالتكوين المستمر للنسيج الليفي الندبي في الرئتين. ويحل هذا الندب محل أنسجة الرئة السليمة، ما يؤدي إلى ضيق شديد في التنفس وسعال مستمر. ويُصنّف المرض ضمن الحالات النادرة، وقد مُنح دواء جاسكيد صفة دواء يتيم ضمن برنامج الأدوية اليتيمة التابع للهيئة قبل الموافقة على تسجيله.

ما الذي لم تذكره الوكالة عن الدواء؟ لم تذكر الوكالة سعر الدواء في السوق السعودية، ولا موعد توافره في الصيدليات أو المستشفيات، ولا التفاصيل الكاملة لنشرة المنتج المعتمدة. كما لم تحدد الفئات التي قد تُمنع من استخدامه خارج ما ورد في نص النشرة، ولم تنشر بيانات عن الدراسة السابقة من المرحلة الثانية التي شملت 147 مريضاً سوى الإشارة إلى تأثير إيجابي على السعة الحيوية القسرية بعد 12 أسبوعاً.