沙特食品药品监督管理局（SFDA）启动了罕见病药物新加速计划（NADR），旨在支持罕见病药物的开发与获取，赋能研究人员和开发商，并推进医疗创新。
据沙特通讯社SPA 2026年8月13日报道，NADR计划在SFDA的监管框架内运行，旨在简化罕见病药物的开发、评估和授权流程。该计划通过提供科学和监管激励措施，加速患者获得关键治疗方案，增强沙特阿拉伯在支持研究人员和培育医疗创新方案方面的地位。
SFDA表示，NADR认定针对的是旨在预防或治疗罕见、危及生命或导致严重衰弱疾病的药物，此类疾病在沙特阿拉伯的患病率定义为低于10,000人中5人。申请资格包括：沙特境内不存在令人满意的治疗方法，或该产品比现有治疗方案提供显著的临床益处；且该产品可处于任何开发阶段，或已获得任何监管机构授权但尚未在沙特注册。
SFDA强调，确保罕见病患者及时获得药物是其关键优先事项。为此，NADR计划提供定制的监管激励和支持措施，包括专门的科学和监管指导、针对小规模患者群体挑战的灵活临床证据评估方法、简化的制造商现场注册程序，以及在适当情况下的灵活定期安全性更新报告要求。
NADR计划的目标是什么？ 该计划旨在支持罕见病药物的开发与获取，赋能研究人员和开发商。它在SFDA监管框架内运行，通过提供科学和监管激励，简化药物的开发、评估和授权流程，以加速患者获得关键治疗。
哪些药物符合NADR的认定标准？ 认定对象为预防或治疗在沙特患病率低于10,000人中5人的罕见、危及生命或严重衰弱疾病的药物。此外，需满足沙特境内无满意治疗或该产品具有显著临床益处，且可处于开发中或已获外国授权但未在沙特注册。
NADR计划提供哪些具体的监管支持？ 该计划提供定制支持，包括专门的科学和监管指导，以及针对小规模患者群体的灵活临床证据评估。此外，还包括简化的制造商现场注册程序，以及在适当情况下提供灵活的定期安全性更新报告要求。