サウジ食品医薬品局（SFDA）は、希少疾患治療薬の開発とアクセスを支援し、研究者や開発者を後押ししてヘルスケア・イノベーションを推進するための専門的な規制イニシアチブ「New Accelerator Program for Drugs in Rare Diseases（NADR）」を開始した。
サウジ通信（SPA）によると、NADRプログラムはSFDAの規制枠組みの中で運用され、希少疾患治療薬の開発、評価、承認の効率化を目指す。科学的および規制上のインセンティブを提供することで、患者が重要な治療法に迅速にアクセスできるよう支援し、研究支援と革新的ソリューションの育成におけるサウジアラビアの地位を強化する。
NADRの指定対象は、サウジアラビア国内で人口1万人あたり5人未満という有病率で定義される、希少で生命を脅かす、あるいは深刻な衰弱を伴う疾患の予防または治療を目的とした薬剤である。適格基準は、国内に満足のいく治療法が存在しないか、既存の治療選択肢よりも顕著な臨床的利益があること。また、開発のどの段階にあっても、あるいは他国の規制当局で承認済みで国内未登録であっても対象となる。
SFDAは、希少疾患患者への適時な薬剤提供を最優先事項として強調している。そのため、専用の科学的・規制的ガイダンス、少数の患者集団に伴う課題を考慮した臨床エビデンス評価への柔軟かつ革新的なアプローチ、製造拠点登録手続きの簡素化、および適切な場合の定期的安全性最新報告書（PSUR）の要件緩和を含む、個別の規制インセンティブと支援策を提供する。
NADRプログラムの目的は何か。 希少疾患治療薬の開発、評価、承認を効率化し、患者が重要な治療に迅速にアクセスできるよう支援することである。また、研究者や開発者を後押しし、ヘルスケア・イノベーションを推進することを目的としている。
NADRの指定対象となる薬剤の基準は。 サウジアラビア国内で有病率が1万人あたり5人未満の希少疾患、生命を脅かす疾患、または深刻な衰弱を伴う疾患の予防・治療薬が対象となる。また、国内に適切な治療法がないか、既存薬より顕著な臨床的利益があることが条件となる。
どのような支援策が提供されるか。 専用の科学的・規制的ガイダンスや、少数の患者集団を考慮した柔軟な臨床エビデンス評価が行われる。さらに、製造拠点登録の簡素化や、定期的安全性最新報告書の要件緩和などの規制インセンティブが提供される。