사우디 식품의약국(SFDA)이 희귀질환 치료제의 개발과 접근성을 지원하고 연구자와 개발자를 역량 강화하며 의료 혁신을 추진하기 위한 전문 규제 이니셔티브인 ‘희귀질환 치료제 신속 가속화 프로그램(NADR)’을 출시했다.
사우디 통신 SPA에 따르면 NADR 프로그램은 SFDA의 규제 프레임워크 내에서 운영되며 희귀질환 치료제의 개발, 평가 및 허가 절차를 간소화하는 것을 목표로 한다. 이 이니셔티브는 과학적 및 규제적 인센티브를 제공하여 환자들이 필수 치료제에 더 빠르게 접근할 수 있도록 돕는다.
NADR 지정 대상은 사우디아라비아 내 유병률이 10,000명당 5명 미만인 희귀하고 생명을 위협하거나 심각한 쇠약 증상을 유발하는 질병의 예방 또는 치료를 목적으로 하는 약물이다. 신청 자격은 사우디 내에 만족스러운 치료제가 없거나, 기존 치료 옵션보다 상당한 임상적 이점을 제공해야 하며, 개발 단계에 있거나 타국 규제 기관의 허가를 받았으나 사우디에 등록되지 않은 제품이어야 한다.
SFDA는 희귀질환 환자의 적시 약물 접근성 확보를 핵심 우선순위로 강조했다. 이에 따라 전담 과학 및 규제 가이드라인, 소규모 환자 집단의 특성을 고려한 임상 증거 평가의 유연한 접근 방식, 제조소 등록 절차 간소화, 적절한 경우 정기 안전성 업데이트 보고서의 유연한 요구 사항 등 맞춤형 규제 인센티브 패키지를 제공한다.
NADR 프로그램의 주요 목적은 무엇인가? 희귀질환 치료제의 개발, 평가 및 허가 절차를 간소화하여 환자의 치료제 접근성을 높이는 것이다. 또한 연구자와 개발자를 지원하고 의료 혁신을 추진하는 것을 목표로 한다.
NADR 지정 대상이 되는 희귀질환의 기준은 무엇인가? 사우디아라비아 내 유병률이 10,000명당 5명 미만인 질병이어야 한다. 또한 생명을 위협하거나 심각한 쇠약 증상을 유발하는 질환을 대상으로 한다.
프로그램 신청을 위한 약물의 자격 요건은 어떻게 되는가? 사우디 내에 만족스러운 치료제가 없거나 기존 치료제보다 임상적 이점이 커야 한다. 개발 중인 단계이거나 타국 허가를 받았으나 사우디에 미등록된 제품도 가능하다.
SFDA가 제공하는 규제 인센티브에는 어떤 것들이 있는가? 전담 과학 및 규제 가이드라인과 소규모 환자 집단을 고려한 유연한 임상 증거 평가 방식이 포함된다. 제조소 등록 절차 간소화와 정기 안전성 보고서의 유연한 적용도 제공된다.